Hospital Estadual da Criança e Adolescente realiza pela primeira vez terapia genética contra a AME

O Hospital Estadual da Criança e do Adolescente (Hecad) realizou, nesta quarta-feira (12/8), a primeira infusão do medicamento Zolgensma para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q, doença genética rara e progressiva que compromete os neurônios responsáveis por funções motoras do corpo. O paciente, de seis meses, recebeu a terapia gênica em dose única pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

O procedimento foi realizado após um processo criterioso de avaliação clínica, confirmação da indicação e preparação da equipe. Para receber a terapia, o paciente passou pelas etapas previstas nos protocolos do SUS, incluindo exames e análise dos critérios de elegibilidade. Paralelamente, o Hecad estruturou os fluxos assistenciais e os cuidados necessários para a administração do medicamento e o acompanhamento após a infusão.

Considerado um dos tratamentos mais avançados disponíveis para a doença, o Zolgensma atua na causa genética da AME, fornecendo ao organismo uma cópia funcional do gene responsável pela produção da proteína necessária à sobrevivência dos neurônios motores. Trata-se de uma das terapias de maior custo disponíveis para doenças raras, com valor estimado em R$ 10,457 milhões por dose e foi fornecida pelo Ministério da Saúde (MS). 

Para a realização do procedimento, profissionais do Hecad participaram de capacitações específicas sobre a administração do medicamento e os cuidados necessários antes, durante e depois da infusão. A preparação envolveu as equipes responsáveis pela assistência e pelo acompanhamento do paciente, de acordo com os protocolos estabelecidos para o tratamento.

Segundo a diretora técnica assistencial do Hecad, Flávia Godoy, a realização da terapia exige atuação integrada e acompanhamento contínuo. “É um processo que vai muito além do momento da infusão. Cada etapa exige avaliação criteriosa, preparação da equipe e acompanhamento do paciente. O cumprimento dos protocolos e a atuação integrada dos profissionais são fundamentais para que o procedimento seja realizado com segurança”, destaca.

Doença genética rara

A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara e progressiva que compromete os neurônios motores responsáveis por funções como movimento, respiração e deglutição. Na AME 5q, alterações genéticas interferem na produção de uma proteína necessária à sobrevivência dessas células. A evolução da doença pode provocar perda progressiva de força e massa muscular, com impactos sobre diferentes funções do organismo. O diagnóstico precoce é fundamental para que o paciente seja avaliado e tenha acesso, quando indicado, ao tratamento adequado.

Acompanhamento

Após a administração do Zolgensma, o paciente seguirá sob acompanhamento da equipe assistencial do Hecad. O monitoramento após a infusão é uma etapa essencial do tratamento para avaliar a evolução clínica e as condições de saúde da criança. 

 

Foto: Lais Castilho

Secretaria da Saúde – Governo de Goiás